野马生物靶向CD123 CAR-T候选疗法获FDA批准治疗急性髓系白血病的孤儿药称号丨医麦猛爆料

杨姗琳医麦客 2020-09-03

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2019年7月27日/医麦客 eMedClub/--Mustang Bio（纳斯达克股票代码：MBIO），一家临床阶段的生物制药公司，专注于将细胞和基因疗法方面的医学突破转化为潜在的方法治疗血液系统癌症、实体瘤和罕见的遗传性疾病。

2019年7月24日，该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准MB-102(CD123 CAR-T)治疗急性髓系白血病(AML)孤儿药指定。FDA先前还授予MB-102 (CD123 CAR-T)孤儿药称号，用于治疗细胞浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)。（见推荐阅读）

目前，MB-102在评估1期剂量递增临床试验的安全性和抗肿瘤活性，评价升级剂量的MB-102患者在复发或难治性AML(组1)和BPDCN(组2)的疗效。MB-102在低剂量急性髓系白血病和BPDCN中表现出完全的应答，而没有剂量限制毒性。

为鼓励制药公司开发治疗罕见疾病的方法，美国于1983年推出了《孤儿药物法》(ODA)通过提供如研发补助，税收减免，免收监管费用，优先评估审批和市场排他等多项激励措施，促进罕见病新药的研发。此次的孤儿药指定，将更加有利于野马生物后续的研究和未来的商业化。

急性髓系白血病是骨髓系血细胞的一种癌症，其主要特征是异常白细胞的快速生长，这些异常白细胞在骨髓中积聚，干扰正常血细胞的产生。由于CD123在AML中的高表达，CD123是T细胞过继免疫治疗的一个有吸引力的靶点。

MB-102 (CD123 CAR-T)是一种CAR-T细胞疗法，用于识别和消除表达CD123的肿瘤。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征患者的骨髓细胞以及血液恶性肿瘤中，包括AML、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、BPDCN、慢性髓细胞白血病和霍奇金淋巴瘤。

Manuel Litchman医学博士说:“我们很高兴MB-102获得了AML和BPDCN两种适应症的孤儿药指定。AML最常见于老年人，由于健康状况，他们中的许多人不得不放弃化疗。MB-102有潜力成为这些患者和其他患者的一种重要的新治疗方法，并有可能解决多个高度未满足医疗需求的领域。我们希望在未来几个月对AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者开展多中心1/2期临床试验。”

管线

该公司其他项目有MB-107，这是一种基因疗法，由St Jude儿童研究医院许可，用于X连锁严重联合免疫缺陷（X-SCID），也称为“泡泡男孩”综合症，正处于1/2期试验阶段。该试验的数据于4月在新英格兰医学杂志上发表。

2019年5月8日，该公司宣布，在希望之城已开始招募创新性CS1嵌合抗原受体（CAR）治疗复发或抵抗性多发性骨髓瘤患者T细胞疗法（MB-104）试验。

▲图片来源：webmd.com

虽然到目前为止，Mustang Bio的临床CAR-T项目和基因治疗项目仍没有上市的产品，但FDA对于其MB-102候选产品的又一孤儿药指定说明了对这种疗法的认可，也许随着研究的开展未来产品的上市只是时间问题。

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关于Mustang Bio

Mustang Bio, Inc.(“Mustang”)是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今细胞和基因治疗的医学突破转化为治疗血液癌、实体肿瘤和罕见基因疾病的潜在疗法。Mustang的目标是通过许可或以其他方式获得所有权来获得这些技术的权利，为研究和开发提供资金，并超过许可或将这些技术推向市场。Mustang已经与顶级医疗机构合作，促进CAR-T和CRISPR/ cas9增强CAR-T治疗多种癌症的发展，以及X-SCID的慢病毒基因治疗。Mustang根据1934年修订后的《证券交易法》(Securities Exchange Act of 1934)注册，并向美国证券交易委员会(sec)提交定期报告。野马由堡垒生物科技有限公司(NASDAQ: FBIO)创立。

更多信息，请访问www.mustangbio.com。

参考来源：

https://www.mustangbio.com/our-approach/about-car-t-cell-therapy/

https://www.globenewswire.com/news-release/2019/07/24/1887104/0/en/Mustang-Bio-Receives-Orphan-Drug-Designation-for-MB-102-CD123-CAR-T-for-the-Treatment-of-Acute-Myeloid-Leukemia.html

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